Устройство для воздействия излучением лазера на участок биологического объекта с визуализацией процесса
1
Продукт
Это специально сконструированная плазмида (кольцевая молекула ДНК), которая содержит ген, кодирующий модифицированный белок-нуклеазу Cas9. Главная особенность конструкции — она не просто производит белок Cas9 в клетке, но и обеспечивает его адресную доставку прямо внутрь митохондрий (клеточных органелл, отвечающих за энергию). В составе конструкции также есть флуоресцентная метка GFP для отслеживания работы системы и все необходимые элементы для размножения в бактериях и работы в клетках человека.
Область применения
Применяется в медицине и молекулярной биологии, в частности для разработки методов терапии наследственных заболеваний, вызванных мутациями в митохондриальной ДНК. Ключевые преимущества: Впервые позволяет использовать систему редактирования генома CRISPR/Cas9 непосредственно внутри митохондрий клеток человека. Обеспечивает точную «нарезку» (элиминацию) только тех молекул митохондриальной ДНК, которые содержат патогенные мутации, при этом здоровые ДНК сохраняются. Открывает путь к лечению тяжелых наследственных митохондриальных патологий, против которых раньше не было эффективных методов (например, атрофия зрительного нерва).
Патент
Патент на ИЗ №2634395 от 26.10.2017