Устройство для воздействия излучением лазера на участок биологического объекта с визуализацией процесса
1
Продукт
Это специально сконструированная плазмида (кольцевая молекула ДНК), которая содержит ген, кодирующий модифицированную нуклеазу AsCpf1 (альтернативу более известной Cas9 из системы CRISPR). Конструкция включает: промотор для запуска работы гена в клетках человека; митохондриальную лидерную последовательность (от гена СОХ8А), которая обеспечивает адресную доставку синтезированного белка AsCpf1 внутрь митохондрий; ген устойчивости к ампициллину для размножения в бактериях; флуоресцентный маркер TurboGFP для визуализации клеток, в которых конструкция работает. Когда конструкция попадает в клетку, она производит белок AsCpf1, который транспортируется в митохондрии и в комплексе со специальной направляющей РНК может разрезать мутантную митохондриальную ДНК в строго заданном месте. Разрезанные мутантные ДНК разрушаются, а здоровые остаются.
Область применения
Применяется в медицине и молекулярной биологии для разработки методов терапии наследственных заболеваний, вызванных мутациями в митохондриальной ДНК (например, некоторые формы атрофии зрительного нерва, митохондриальные миопатии). Ключевые преимущества: Использует новую нуклеазу AsCpf1, которая меньше по размеру, чем Cas9, и благодаря этому эффективнее проникает в митохондрии. Позволяет адресно удалять только мутантные копии митохондриальной ДНК, сохраняя здоровые (что критически важно, так как в митохондриях нет систем починки разрывов ДНК). Универсальность: подбором направляющей РНК можно настроить систему против любой известной мутации мтДНК. Встроенный флуоресцентный маркер позволяет легко отслеживать эффективность доставки конструкции в клетки.
Патент
Патент на ИЗ №2662994 от 31.07.2018